Sobi reçoit l’approbation de Santé Canada pour Empaveli™ (pegcétacoplan) pour le traitement de certains patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne

• Le premier traitement C3 ciblé approuvé au Canada
• Approbation fondée sur les résultats de l’ étude de phase 3 comparative directe PEGASUS dans le cadre de laquelle Empaveli™ a démontré une supériorité par rapport à l’éculizumab en ce qui concerne l’amélioration des taux d’hémoglobine¹
• Pendant l’essai, 85,4 % des patients du groupe Empaveli ont évité les transfusions comparativement à 15,4 % des patients du groupe éculizumab¹

WALTHAM, Mass., 09 déc. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Sobi North America, la filiale nord-américaine de Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi^®) (STO:SOBI), a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a approuvé Empaveli™ (pegcétacoplan), un inhibiteur du complément, pour le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobine paroxystique nocturne (HPN) qui présentent une réponse inadéquate ou qui sont intolérants à l’inhibiteur de la C5. Empaveli™ est un traitement C3 ciblé conçu pour réguler l’activité de la cascade du complément pouvant entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves.

L’HPN est une maladie hématologique rare et potentiellement mortelle, acquise génétiquement, avec de nombreuses manifestations. L’HPN se caractérise par la destruction des globules rouges (hémolyse) et la libération d’hémoglobine libre pouvant causer une thrombose et nécessiter des transfusions fréquentes. L’hémolyse peut réduire la qualité de vie en provoquant des symptômes invalidants comme la dyspnée, la douleur, la dysfonction érectile et une fatigue persistante causée par l’anémie.^2-4 L’incidence globale de l’HPN est estimée à 1 à 1,5 cas par million d’individus et on estime que l’incidence est inférieure à 1 000 personnes au Canada.⁴ Malgré une réduction de l’hémolyse suite à un traitement par inhibiteur de la C5, environ 70 % des personnes atteintes d’HPN traitées par des inhibiteurs de la C5 demeurent anémiques, selon une étude rétrospective et une étude transversale.^5,6

« L’approbation d’aujourd’hui par Santé Canada est une étape importante pour les personnes qui vivent avec l’HPN au Canada », a déclaré Bob McLay, vice-président, directeur général de Sobi Canada. « Grâce à l’ajout d’Empaveli, les patients bénéficient désormais de la flexibilité accrue d’une option thérapeutique qui a démontré une supériorité par rapport à la norme de soins antérieures et qui peut être auto-administrée, réduisant la nécessité de planifier les perfusions dans une clinique permettant ainsi aux patients de gagner du temps. »

L’approbation est fondée sur les résultats de l’étude de phase 3 comparative directe PEGASUS, qui évaluait l’efficacité et l’innocuité d’Empaveli comparativement à l’éculizumab à la semaine 16 chez des adultes atteints d’HPN qui présentaient une anémie persistante malgré un traitement avec l’éculizumab. Les résultats complets sur l’innocuité et l’efficacité ont été publiés dans le New England Journal of Medicine en mars 2021.¹

« Bon nombre de nos patients atteints d’HPN traités par des inhibiteurs de la C5 restent anémiques malgré la maîtrise complète du complément terminal. Certains d’entre eux présentent une fatigue persistante, une qualité de vie réduite et peuvent nécessiter des transfusions continues », a déclaré Christopher Patriquin, hématologue à l’Hôpital général de Toronto et investigateur clinicien de l’essai PEGASUS. « L’approbation d’aujourd’hui représente une nouvelle option thérapeutique importante pour les patients canadiens atteints d’HPN qui démontrent une réponse inadéquate aux traitements actuellement disponibles. »

À propos de Empaveli™
Empaveli (pegcétacoplan) est un traitement C3 ciblé conçu pour réguler l’activité de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l’organisme, pouvant entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves. Empaveli est approuvé aux États-Unis et aux Émirats arabes unis pour le traitement des adultes atteints d’HPN. En Australie, Empaveli est approuvé pour le traitement des patients adultes atteints d’HPN qui ont une réponse inadéquate ou qui sont intolérents à un inhibiteur de C5. Aspaveli, nom de marque en Europe et au Royaume-Uni, est approuvé comme médicament orphelin pour le traitement des adultes atteints d’HPN qui sont anémiques suite à un traitement avec un inhibiteur de C5 pendant au moins trois mois. Le traitement est également étudié dans plusieurs autres maladies rares en hématologie, néphrologie et neurologie.

À propos de la collaboration entre Sobi et Apellis
Sobi et Apellis ont des droits de co-développement mondiaux pour le pegcétacoplan systémique. Sobi détient des droits exclusifs de commercialisation en dehors des États-Unis pour le pegcétacoplan systémique, et Apellis détient des droits exclusifs de commercialisation pour le pegcétacoplan systémique aux États-Unis en plus de conserver les droits commerciaux mondiaux pour le pegcétacoplan ophtalmologique, dontl’atrophie géographique.

Références :
1. Hillmen P, Szer J, Weitz I, et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2029073.
2. Borowitz MJ, et al. Cytometry B Clin Cytom. 2010;78(4):211-230.
3. National Cancer Institute. Hemolysis. https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/hemolysis. Accessed November 4, 2022.
4. Hill A, et al. Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17028.
5. McKinley C. Extravascular Hemolysis Due to C3-Loading in Patients with PNH Treated with Eculizumab: Defining the Clinical Syndrome. Blood. 2017;130:3471.
6. Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, Krishnan S, Yeh M, Fishman J, Sarda SP, Baver SB (2022) The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol 101(2):251–263

À propos de Sobi Amérique du Nord
En tant que société nord-américaine affiliée de la société biopharmaceutique internationale Sobi, l’équipe Sobi Amérique du Nord s’engage à fournir un accès à des traitements novateurs qui font une différence importante dans la vie des personnes atteintes de maladies rares. Notre portefeuille de molécules comprend plusieurs traitements approuvés axés sur l’immunologie, l’hématologie et les maladies rares. Avec son siège social américain situé dans la région de Boston, son siège social canadien situé dans la région de Toronto et ses représentants commerciaux sur le terrain, ses agents de services médicaux et d’accès aux marchés en Amérique du Nord, l’équipe Sobi Amérique du Nord en pleine croissance a fait ses preuves en matière d’excellence commerciale. De plus amples renseignements sont disponibles à l’adresse www.sobi-northamerica.com ou à l’adresse www.sobi.com.

À propos de Sobi^®
Sobi est une société biopharmaceutique internationale spécialisée qui transforme la vie des personnes atteintes de maladies rares. Offrant un accès durable à des médicaments novateurs dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et des soins spécialisés, Sobi compte environ 1 600 employés en Europe, en Amérique du Nord, au Moyen-Orient et en Asie. En 2021, ses revenus se sont élevés à 15,5 milliards SEK. L’action de Sobi (STO : SOBI) est inscrite au Nasdaq Stockholm. Pour en savoir plus sur Sobi, rendez-vous sur sobi.com, sobi-northamerica.com, LinkedIn et YouTube.

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