Athenex 在第 63 屆 ASH 年會和博覽會上公佈了 KUR-502（同種異體 CD19 CAR-NKT 細胞）治療復發或難治淋巴瘤和白血病的 ANCHOR 研究中期數據

5 名患者的結果顯示最佳反應為 2 人部分緩解 (PR)、1 人完全緩解但血液學恢復不完全 (CRi) 和 1 人完全緩解 (CR)。

更新的數據顯示，在接受低劑量 KUR-502 治療的成人患者中出現持續的安全性和令人鼓舞的抗腫瘤活性。研究繼續增至更高的劑量。

紐約水牛城, Nov. 04, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — Athenex, Inc., (NASDAQ: ATNX) 是一家致力發現、開發和商業化治療癌症及相關疾病新療法的全球生物製藥公司，今天宣佈將於 2021 年 12 月 11 日至 14 日舉行的第 63 屆 美國血液學學會 (ASH) 年會和博覽會的海報簡報中公佈 KUR-502 ANCHOR 1 期研究的數據。。數據表明，同種異體 CD19 CAR-NKT 細胞耐受性良好，即使在測試的低劑量下，也可以介導 B 細胞復發/難治非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 和急性淋巴細胞白血病 (ALL) 患者的客觀反應。

Baylor College of Medicine、Texas Children’s Hospital 和 Houston Methodist Hospital 細胞和基因治療中心教授兼首席研究員 Carlos Ramos 醫學博士表示：「早期的安全性和臨床活動數據非常令人鼓舞。安全有效的現成產品的可用性將是這些患者護理方面的重大進步，我們期待以更高的劑量水平治療更多患者，以進一步評估 KUR-502。」

Athenex 細胞療法總裁兼企業發展及傳訊副總裁 Dan Lang 醫學博士評論說：「我們就在大量預先治療的患者中對 CD19 CAR NKT 細胞進行的首次人類同種異體研究獲得這些有希望的早期結果感到興奮，其中包括兩名先前未能通過自體 CAR-T 治療的患者。我們感到鼓舞的是，我們已經能夠證明同種異體 CAR-NKT 細胞歸巢到腫瘤，這是該平台的一個差異化特徵。我們期待通過在當前研究中引入更多臨床地點以生成更多數據來加速臨床註冊，並進一步表徵 NKT 細胞相對於其他基於 T 細胞和 NK 細胞的細胞治療產品的獨特特徵和優勢。」

在復發或難治 B 細胞惡性腫瘤患者中表達 CD19 特異性 CAR 的同種異體 NKT 細胞：一項中期分析

第 I 期劑量遞增試驗的主要和次要目標是評估同種異體 NKT 細胞的安全性和抗腫瘤活性，這些細胞被設計為共表達 CD19 特異性 CAR、IL-15 和靶向 HLA I 類和 II 類分子的 shRNA。患者接受單次輸注 10⁷ (DL 1) 或 3×10⁷ (DL 2) 每平方米體表面積同種異體 CAR-NKT 細胞，接著使用 cyclophosphamide/fludarabine 進行淋巴去除調理。

4 名復發/難治 B 細胞非霍奇金淋巴瘤患者（NHL， A 組）被納入 DL 1 (NHL-1, -2, -3) 和 DL 2 (NHL-4)，1 名復發急性 B 淋巴細胞白血病（ALL，B 組）被納入 DL 1 (ALL-1)。同種異體 CAR-NKT 細胞由一名 HLA 不匹配的健康個體的白細胞去除術產品製造並冷凍保存。

觀察到的最常見的不良反應是噁心和與淋巴清除化療相關的 3-4 級血液學毒性。除了一名患者的 1 級細胞因子釋放綜合徵外，沒有可歸因於細胞產品的早期不良事件。

在 4 名 NHL 患者中，2 名獲得部分緩解（NHL-1 和 NHL-4），1 名獲得 CR (NHL-2)。ALL 患者在 4 週時獲得了 CRi，並沒有通過形態學、流式細胞術或新一代測序顯示白血病證據。 

在 NHL-4 和 ALL-1 的外周血中檢測到供體來源的 NKT 和 CAR-NKT 細胞的體內擴增，在兩種情況下均在輸注後 1 週達到峰值，如通過流式細胞術和 qPCR 確定。雖然在輸注後 3 小時後前三名 NHL 患者的外周血中未檢測到 CAR-NKT 細胞，但在輸注後最多 5 週從兩名活檢 NHL 患者收集的腫瘤組織中發現。在患者 NHL-2 中，還觀察到受體 NKT 擴增 2000 倍，並具有傾斜的 T 細胞受體庫；該人群在治療後 6 週達到峰值，並在 12 週內保持升高。  

關於 KUR-502（同種異體 CD19 CAR-NKT 細胞）在復發或難治 B 細胞惡性腫瘤 (ANCHOR) 患者中的第 I 期研究

第 I 期研究是一項開放標籤、劑量遞增的研究。從一名 HLA 不匹配的健康個體的白細胞去除術產物中分離出 NKT 細胞，用 CAR 轉導，離體擴增 14 天（99.8% NKT 純度），然後冷凍保存。患者接受了 10⁷ (DL 1) 或 3×10⁷ (DL 2) 每平方米體表面積 CAR-NKT 細胞，接著使用 cyclophosphamide/fludarabine 進行淋巴去除調理。根據 NCI 標準評估不良事件。在可及的情況下，患者在輸注後 2-5 週對受累部位進行核心活檢。根據 Lugano 標準（針對 NHL）或 NCCN 指南（針對 ALL）在 4 週時評估對治療的反應。

有關該研究的更多資訊，請瀏覽 ClinicalTrials.gov，識別碼：NCT03774654。

關於 Athenex, Inc.

創於 2003 年， Athenex, Inc.  是一家臨床階段的國際生物製藥公司，並致力成為研究、開發及商業化下一代癌症治療藥物的領導者。Athenex 設有三個平台，分別為腫瘤創新平台、商業平台及全球供應鏈平台。公司現有的臨床產品系列源自四個不同平台的科技：(1) 以 p-糖蛋白抑制劑為基礎的 Orascovery；(2) Src 酶抑制劑；(3) 細胞療法及 (4) 精氨酸消除療法。Athenex 的員工遍佈全球，致力透過開發更有效及耐受的治療以改善癌症病人的生活。如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.athenex.com。

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