Rhythm Pharmaceuticals completa la presentazione della domanda di variazione tipo II all’Agenzia europea per i medicinali per IMCIVREE® (setmelanotide) per le sindromi di Bardet-Biedl e Alström

BOSTON, Oct. 15, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), un’azienda biofarmaceutica in fase commerciale impegnata a cambiare radicalmente l’assistenza delle persone affette da malattie genetiche rare associate all’obesità, ha annunciato oggi di aver presentato la domanda di variazione tipo II all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per IMCIVREE^® (setmelanotide) per il trattamento dell’obesità e il controllo della fame in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a sei anni affetti da sindrome di Bardet-Biedl (BBS) o sindrome di Alström.

“Questo rappresenta un importante traguardo per il raggiungimento del nostro obiettivo, ovvero rendere disponibile IMCIVREE a livello globale ai pazienti affetti da BBS e, in ultima analisi, da molte altre malattie genetiche rare associate all’obesità”, ha dichiarato David Meeker, M.D., Presidente e CEO di Rhythm. “Nella nostra sperimentazione di fase 3 sulla BBS, IMCIVREE ha ottenuto risultati clinicamente significativi e statisticamente importanti e ha fornito evidenze di una perdita di peso notevole e sostenuta in pazienti con sindrome di Alström sottoposti a trattamento nelle nostre sperimentazioni di fase 2 e 3. Sulla base di questi dati, riteniamo che IMCIVREE sarà il primo medicinale in grado di contrastare efficacemente l’obesità severa a insorgenza precoce e l’iperfagia che caratterizzano queste malattie. Siamo ansiosi di collaborare a stretto contatto con le autorità di regolamentazione dell’Unione europea per rendere disponibile IMCIVREE a queste popolazioni aggiuntive”.

“La comunità BBS nell’UE è ben consolidata, con oltre 1.500 pazienti diagnosticati e seguiti presso centri accademici”, ha affermato Yann Mazabraud, Vicepresidente esecutivo, Head of International di Rhythm. “È importante sottolineare che molti di questi pazienti presentano obesità severa e iperfagia, che IMCIVREE si prefigge di contrastare. Siamo ansiosi di portare avanti i nostri sforzi volti ad aumentare la comprensione della BBS e dei potenziali benefici di IMCIVREE e, se verrà autorizzato, non vediamo l’ora di immettere rapidamente sul mercato questo trattamento, che rappresenterà un elemento chiave nel rivoluzionare il trattamento di persone che convivono con malattie genetiche rare associate all’obesità.”

La domanda presentata all’EMA si basa sui dati dello studio clinico cardine di fase 3 di Rhythm su setmelanotide in pazienti affetti da BBS o sindrome di Alström. Come già ricordato, lo studio ha soddisfatto il suo endpoint primario e tutti gli endpoint secondari principali, con riduzioni statisticamente importanti e clinicamente significative del peso e della fame a 52 settimane di terapia.  Tutti i pazienti che hanno soddisfatto l’endpoint primario, definito come perdita di peso superiore al 10%, erano affetti da BBS (nessuno presentava la sindrome di Alström). Tuttavia, i dati di questa sperimentazione di fase 3 sono supportati dai risultati della sperimentazione di fase 2, che suggeriscono che il trattamento con setmelanotide potrebbe determinare una riduzione del peso e della fame nelle persone affette dalla sindrome di Alström. Inoltre, i dati provenienti da un endpoint esplorativo predefinito hanno dimostrato che, nei pazienti con BBS e sindrome di Alström di età inferiore ai 18 anni, il trattamento con setmelanotide è stato associato a riduzioni clinicamente significative dei punteggi Z dell’IMC. Il punteggio Z dell’IMC (o punteggio delle deviazioni standard dell’IMC), rappresenta il numero di deviazioni standard dall’IMC mediano in base all’età e al sesso del bambino.

Informazioni sulle sindromi di Bardet-Biedl e Alström
La BBS e la sindrome di Alström sono malattie genetiche ultra rare che colpiscono più sistemi di organi. Tra le caratteristiche cliniche della BBS vi sono compromissione cognitiva, polidattilia, disfunzione renale, ipogonadismo e compromissione della vista. Tra le caratteristiche cliniche della sindrome di Alström vi sono compromissione progressiva di vista e udito, insulino-resistenza e diabete di tipo 2, iperlipidemia, disfunzione renale progressiva, cardiomiopatia e bassa statura nell’età adulta. La fame insaziabile, nota anche come iperfagia, e l’obesità severa a insorgenza precoce sono comuni nelle persone affette dalla BBS o dalla sindrome di Alström. Rhythm stima che negli Stati Uniti circa 1.500–2.500 persone siano affette da BBS e circa 500 persone dalla sindrome di Alström, con una stima della prevalenza simile in Europa. Attualmente, non esistono terapie approvate mirate alla via del recettore MC4R per la riduzione del peso corporeo e della fame nella BBS o nella sindrome di Alström.

Informazioni su Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm è un’azienda biofarmaceutica in fase commerciale impegnata a trasformare il paradigma terapeutico per le persone affette da malattie genetiche rare associate all’obesità. Il farmaco di precisione di Rhythm, IMCIVREE (setmelanotide), è stato approvato nel novembre del 2020 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la gestione cronica del peso nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con obesità dovuta a deficit di POMC, PCSK1 o LEPR confermato dai test genetici, nonché dalla Commissione europea (CE) e dalla Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) britannica rispettivamente nel luglio e nel settembre del 2021 per il trattamento dell’obesità e il controllo della fame associati a deficit di POMC, compreso PCSK1, con perdita di funzione bi-allelica geneticamente confermata o a deficit bi-allelico di LEPR negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 6 anni. IMCIVREE è la prima terapia in assoluto a essere approvata dalla FDA e autorizzata dalla MHRA e dalla CE per pazienti affetti da queste malattie genetiche rare associate all’obesità. Rhythm sta promuovendo un ampio programma di sviluppo clinico per setmelanotide in altre malattie genetiche rare associate all’obesità e sta sfruttando Rhythm Engine e il più grande database noto sul DNA relativo all’obesità – costituito al momento da circa 37.500 campioni di sequenziamento – per migliorare la comprensione, la diagnosi e la cura delle persone affette da obesità severa causata da alcuni deficit genetici. La sede centrale di Rhythm si trova a Boston, in Massachusetts.

Indicazione di IMCIVREE^® (setmelanotide)
Nell’UE e in Gran Bretagna, IMCIVREE è indicato per il trattamento dell’obesità e il controllo della fame associati a deficit di POMC, compreso PCSK1, con perdita di funzione bi-allelica geneticamente confermata, o a deficit bi-allelico del recettore LEPR negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 6 anni. Il trattamento con IMCIVREE deve essere prescritto e supervisionato da un medico esperto nell’obesità con eziologia genetica sottostante.

Negli Stati Uniti, IMCIVREE è indicato per la gestione cronica del peso nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 anni con obesità dovuta a deficit di pro-opiomelanocortina (POMC), proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1) o recettore della leptina (LEPR). La condizione deve essere confermata mediante test genetici che dimostrino la presenza di varianti nei geni POMC, PCSK1 o LEPR interpretate come patogene, probabilmente patogene o di significato incerto (variant of uncertain significance, VUS).

Informazioni importanti sulla sicurezza

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Disturbo dell’eccitazione sessuale: nei pazienti trattati con IMCIVREE possono verificarsi reazioni avverse di natura sessuale. Negli studi clinici condotti con IMCIVREE si sono verificate erezioni spontanee del pene negli uomini e reazioni avverse sessuali nelle donne. Occorre raccomandare ai pazienti che presentano un’erezione di durata superiore a 4 ore di richiedere assistenza medica di emergenza.

Depressione e ideazione suicidaria: alcuni farmaci che agiscono sul sistema nervoso centrale, come IMCIVREE, possono causare depressione o ideazione suicidaria. Monitorare i pazienti per verificare la comparsa o il peggioramento della depressione. Valutare l’interruzione di IMCIVREE se i pazienti mostrano pensieri o comportamenti suicidari.

Pigmentazione cutanea e scurimento di nevi preesistenti: IMCIVREE può determinare un aumento generalizzato della pigmentazione cutanea e uno scurimento di nevi preesistenti a causa del suo effetto farmacologico. Questo effetto è reversibile e si risolve alla sospensione del farmaco. Eseguire un esame cutaneo completo prima dell’inizio del trattamento e periodicamente durante il trattamento con IMCIVREE per monitorare eventuali lesioni pigmentate cutanee preesistenti e di nuova insorgenza.

Rischio di reazioni avverse gravi provocate dal conservante alcol benzilico nei neonati e nei lattanti con basso peso alla nascita: IMCIVREE non è approvato per l’uso nei neonati o nei lattanti.

REAZIONI AVVERSE

• Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥23%) sono state reazioni al sito di iniezione, iperpigmentazione cutanea, nausea, cefalea, diarrea, dolore addominale, dolore alla schiena, affaticamento, vomito, depressione, infezione delle vie respiratorie superiori ed erezione spontanea del pene.

USO IN POPOLAZIONI PARTICOLARI
Interrompere il trattamento con IMCIVREE quando viene confermata la presenza di una gravidanza, a meno che i benefici della terapia non siano superiori ai potenziali rischi per il feto.

Il trattamento con IMCIVREE non è raccomandato durante l’allattamento al seno.

Per segnalare REAZIONI AVVERSE SOSPETTE, contattare Rhythm Pharmaceuticals al numero +1 (833) 789-6337 oppure la FDA al numero 1-800-FDA-1088 o all’indirizzo www.fda.gov/medwatch.

Consultare le Informazioni complete sulla prescrizione e l’RCP per l’UE di IMCIVREE.

Dichiarazioni previsionali
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