Rhythm Pharmaceuticals annonce l’approbation par Santé Canada de IMCIVREE® setmélanotide pour injection pour la prise en charge du poids en présence du syndrome de Bardet-Biedl ou d’un déficit biallélique en POMC, PCSK1 ou LEPR.

– Il s’agit du premier et seul traitement approuvé au Canada, qui cible la déficience génétique de la voie MC4R, une cause profonde d’apparition précoce de l’obésité sévère chez ces patients –

– Approbation accordée suite à un examen prioritaire par Santé Canada –

BOSTON, 08 mai 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Rhythm Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: RYTM), une entreprise biopharmaceutique de stade commercial, a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a approuvé IMCIVREE^® (solution de setmélanotide pour injection sous-cutanée) pour la prise en charge du poids chez des patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus, atteints d’obésité causée par le syndrome de Bardet-Biedl (SBB) ou par un déficit biallélique confirmé génétiquement en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de leptine (LEPR) dû à des variants interprétés comme étant pathogènes, probablement pathogènes ou de signification indéterminée. Veuillez consulter la monographie de produit de IMCIVREE, disponible à www.rhythmtx.ca.

« Nous sommes heureux d’annoncer l’approbation de IMCIVREE par Santé Canada, une étape significative de l’expansion de nos activités en Amérique du Nord. Cela représente un autre grand pas vers l’avant dans le cadre de nos efforts visant à offrir notre médecine personnalisée à l’échelle mondiale », a déclaré Jennifer Chien, Vice-présidente directrice, Cheffe en Amérique du Nord pour Rhythm. « Nous tirerons parti des connaissances liées à l’expérience acquise lors des lancements aux États-Unis et en Europe pour appuyer l’équipe solide que nous avons au Canada. Nous sommes impatients de mettre IMCIVREE sur le marché au cours des prochains mois. »

L’apparition précoce de l’obésité chez les patients atteints de SBB et de déficits en POMC, PCSK1 et LEPR est attribuable à des variants génétiques qui créent des troubles de la voie des récepteurs de la mélanocortine de type 4, un système de l’hypothalamus qui contrôle la faim, la satiété et la dépense énergétique. IMCIVREE est le premier et le seul traitement approuvé pour la prise en charge du poids chez ces patients, suite à un examen prioritaire par Santé Canada qui a réduit la durée du processus d’examen. Cette approbation a été accordée en raison de la nature sévère de ces affections, ainsi que du manque d’options de traitement au Canada.

IMCIVREE n’est pas indiqué dans les cas d’obésité due à un déficit soupçonné en POMC, PCSK1 ou LEPR causé par des variants en POMC, PCSK1 ou LEPR classées comme bénignes ou probablement bénignes, ou d’autres types d’obésité non liés à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, ou au BBS, y compris l’obésité associée à d’autres syndromes génétiques et l’obésité générale (polygénique), car IMCIVREE ne devrait pas être efficace.

« La recherche a démontré que le fardeau de l’obésité sévère a un effet négatif sur la vie des patients et des familles », a déclaré la professeure Andrea M. Haqq, Département de pédiatrie, Faculté de médecine et de dentisterie, Université de l’Alberta. « L’accès à un traitement qui cible une cause sous-jacente de l’obésité constitue une avancée considérable pour mes patients et leurs familles souffrant du SBB et de déficits en POMC, PCSK1 et LEPR. »

La docteure Jill Hamilton, endocrinologue pédiatrique à l’Hôpital pour enfants malades, a ajouté : « Cette approbation apportera un soulagement bien nécessaire aux patients et à leurs familles, qui ont besoin d’une option thérapeutique s’attaquant à une cause sous-jacente d’obésité associée à ces maladies rares de la voie MC4R. On a montré que la setmélanotide réduit le poids des patients souffrant du SBB ou d’un déficit en POMC, en PCSK1 ou en LEPR. L’approbation du médicament par Santé Canada permettra à de nombreux patients qui en ont besoin d’y accéder. Je suis ravie d’en voir les effets favorables sur ces patients. »

L’approbation de Santé Canada est fondée sur les résultats des études les plus importantes menées jusqu’à ce jour chez des patients atteints du SBB et de déficits en POMC, en PCSK1 et en LEPR. Lors d’essais de phase 3 pour chacune de ces maladies, la prise de setmélanotide s’accompagnait d’une diminution du poids corporel soutenue, statistiquement significative, cliniquement importante, généralement bien tolérée, représentant au moins 10 % du poids initial à la semaine 52. Les essais ont satisfait à tous les critères d’évaluation principaux et secondaires chez les patients après 52 semaines de traitement. Les résultats de ces essais ont été présentés dans diverses publications, dont la revue révisée par des pairs The Lancet Diabetes and Endocrinology. Lors d’essais cliniques, IMCIVREE a été généralement bien toléré. Une perturbation de l’excitation sexuelle, de la dépression et des idées suicidaires, une augmentation de la pigmentation cutanée et un assombrissement de nævus préexistants et une toxicité à l’alcool benzylique chez les prématurés et les nourrissons ayant un faible poids à la naissance peuvent survenir. Les événements indésirables les plus courants étaient l’hyperpigmentation de la peau, les réactions au point d’injection et les nausées.

À propos de Rhythm Pharmaceuticals Rhythm est une entreprise biopharmaceutique de stade commercial axée sur l’amélioration de la vie des patients et de leurs familles souffrant d’hyperphagie et d’obésité sévère causées par des maladies rares de la voie des récepteurs de la mélanocortine de type 4 (MC4R). Le produit phare de Rhythm, IMCIVREE (setmélanotide), est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, par la Commission européenne et par la Medecines and Healthcare Products Regulatory Agency du Royaume-Uni pour l’utilisation en conformité avec l’étiquette du produit. De plus, Rhythm met de l’avant un vaste programme de développement clinique lié à la setmélanotide pour d’autres maladies rares de la voie MC4R, ainsi qu’une suite pré-clinique de candidats expérimentaux pour le traitement de l’hyperinsulinisme congénital. Le siège social de Rhythm est à Boston, au Massachusetts. 

Pour signaler des ÉVÉNEMENTS INDÉSIRABLES SOUPÇONNÉS, communiquez avec Rhythm Pharmaceuticals en composant le 1 833 789-6337.Vous pouvez signaler à Santé Canada tout effet secondaire soupçonné, associé à l’utilisation de produits de santé. Pour cela, visitez la page Web sur la déclaration des effets indésirables (https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/medeffet-canada.html), afin d’obtenir des renseignements sur la méthode de déclaration en ligne, par la poste ou par télécopieur; ou composez le numéro sans frais 1-866-234-2345.

Veuillez consulter la monographie du produit au site www.rhythmtx.ca pour les renseignements complets concernant l’innocuité. 

Déclarations prospectives 
Ce communiqué de presse comporte des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations présentes dans ce communiqué de presse, qui ne se rapportent pas à des faits de nature historique, doivent être considérées en tant que déclarations prospectives, y compris, mais sans s’y limiter, des déclarations concernant le potentiel, l’innocuité, l’efficacité et les progrès cliniques et réglementaires, les avantages potentiels de la setmélanotide pour les patients atteints du SBB ou de déficits en POMC, en PCSK1 et en LEPR, les soumissions réglementaires potentielles, les approbations et le calendrier qui en résultent pour la setmélanotide, et nos plans et stratégies d’affaires, y compris en ce qui a trait à la commercialisation de IMCIVREE au Canada et dans d’autres régions internationales. Les déclarations comportant des termes tels que « prévu », « anticipé », « croire », « pourrait » et termes similaires sont aussi des déclarations prospectives. De telles déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s’y limiter, les risques liés à nos liquidités et à nos dépenses, notre capacité à inscrire des patients à des essais cliniques, la conception et les résultats d’essais cliniques, la capacité à obtenir les approbations réglementaires requises, les risques associés à l’analyse des données et à la production de rapports, l’incapacité à identifier et à développer d’autres produits candidats, les réglementations défavorables en matière de prix, les pratiques de remboursement par des tiers ou les initiatives de réforme des soins de santé, les risques associés aux lois et règlements régissant nos activités internationales et les coûts de tout programme de conformité connexe, l’impact de la concurrence, les risques liés aux poursuites en responsabilité du fait de produits, l’incapacité de maintenir nos collaborations ou l’échec de ces collaborations, notre dépendance à l’égard de tiers, les risques liés à la propriété intellectuelle, notre capacité à embaucher et à retenir le personnel nécessaire, les effets de la pandémie de COVID-19 et des conditions économiques générales sur notre entreprise et nos activités, y compris nos études précliniques, nos essais cliniques et nos perspectives de commercialisation, l’incapacité de réaliser les avantages anticipés de notre acquisition de Xinvento B.V. ou les importantes difficultés d’intégration liées à cette acquisition, et les autres facteurs importants abordés dans le sous-titre « Facteurs de risque » de notre Rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l’année finissant le 31 décembre 2022 et nos autres dépôts auprès de la Commission des valeurs mobilières. Sauf autrement exigé par la loi, nous n’assumons aucune obligation d’apporter toute modification aux déclarations prospectives présentes dans ce communiqué ou de les mettre à jour pour correspondre à des événements ou circonstances se produisant après la date de ce communiqué, que cela résulte en de nouveaux renseignements, en développements à venir ou autrement. 

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